Gaia Colasante

🔴Progetto SCN1A-UP!
Dopo il meeting finale del progetto, Gaia Colasante riassume in questo video le strategie e le difficoltà di sviluppare la terapia genica nella sindrome di Dravet. in particolare lo studio, realizzato su modelli sperimentali (cellule e modelli animali), si è concentrato sull’identificazione di strumenti che permettano alla copia sana del gene SCN1A di produrre in maggior misura la proteina NAV1.1 per compensare la carenza dovuta al malfunzionamento del gene (upregolazione). Oltre allo studio di strumenti capaci di realizzare l’upregolazione, particolare attenzione è stata dedicata all’identificazione di vettori virali che siano in grado di diffondere la terapia genica a tutte le cellule del cervello in cui è espresso il gene SCN1A.
Stay tuned per ulteriori informazioni sullo studio.
Per saperne di più sullo sviluppo non-clinico e sui modelli sperimentali
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Per saperne di più sul progetto bit.ly/3ZCCRJt