In Salute. Editing genetico (e non solo) per le malattie ereditarie della retina

È stata sperimentata una terapia basata sul sistema di editing genetico Crispr-Cas9 su pazienti affetti da amaurosi congenita di Leber, una grave forma di malattia ereditaria della retina. I risultati, ottenuti nell’ambito del trial clinico "Brilliance", provano il potenziale terapeutico di questo metodo, testato direttamente nel corpo del paziente. Si tratta di una possibilità che va a sommarsi alle altre attualmente al vaglio in tutto il mondo per una classe di patologie che oggi non ha quasi alcuna possibilità di cura.
Dell’argomento abbiamo parlato con Francesca Simonelli, professoressa di malattie dell’apparato visivo all’università della Campania “Luigi Vanvitelli” e direttrice della clinica oculistica dell’azienda ospedaliera universitaria di Napoli.
Servizio di Monica Panetto