Terapia Genica per Malattie Genetiche Rare apre la strada per curare patologie diffuse come tumori

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Quando si parla di terapia genica si pensa alla medicina del futuro, a quell'intervento riparativo dei geni che possa modificare l' "errore" genetico che dà origine a moltissime patologie. In attesa che arrivi questo giorno la ricerca è però oggi in grado di offrire una terapia genica in cui un gene sano prenda il posto del gene malato e dia la possibilità alle nuove cellule staminali impiantate di replicarsi e bloccare la malattia. Parliamo di tutto questo con il Prof. Alessandro Aiuti, Coordinatore della Ricerca Clinica dell'Istituto Tiget di Milano e Professore Associato di pediatria all'Università Tor Vergata di Roma che ci parla della straordinaria avventura che ha portato lui e la sua equipe alla messa a punto di una terapia genica per l'ADA-SCID, immunodeficienza primitiva che fino a pochi anni fa lasciava pochissime possibilità di sopravvivenza ai bambini che ne erano affetti e che ora invece grazie all'introduzione di cellule staminali autologhe nel midollo - veicolate attraverso un virus reso innocuo - permette ai bambini malati non solo di sopravvivere ma anche di non dover più assumere farmaci e di condurre quindi una vita pressochè normale eccenzion fatta per i controlli periodici. Questo straordinario successo tutto italiano frutto di ricerca e di passione apre la strada alla cura di altre malattie rare e non solo, perchè aver studiato il meccanismo d'azione della terapia genica sull'ADA-SCID permette ora di applicarlo anche alla Sindrome di Wiskott- Aldrich, e in un futuro molto prossimo alla talassemia, e aver trovato la chiave per veicolare le cellule staminali all'interno dell'organismo è alla base delle nuove metodiche contro il cancro e altre patologie diffuse che grazie alla tecnologia sempre più avanzata e all'applicazione di ricercatori come il Prof. Aiuti che hanno scelto di tornare in Italia e fare ricerca ad alto livello nei nostri laboratori sono oggi studiate e curate in modo personalizzato e m