Dott.ssa Elvira De Leonibus sulla sindrome di Sanfilippo

Intervista alla dott.ssa Elvira De Leonibus del Tigem di Pozzuoli su TG1 Mattina.
La dott.ssa De Leonibus spiega la mucopolisaccaridosi di tipo III (MPS III), nota anche come sindrome di Sanfilippo.
Una malattia che fa parte del gruppo di malattie genetiche rare da accumulo lisosomiale, le mucopolisaccaridosi, caratterizzate da un difetto nello smaltimento di molecole tossiche da parte di organelli chiamati lisosomi.
Nel 2021/2022 La dott.ssa De Leonibus ha seguito un progetto del Tigem di Pozzuoli e dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare del Consiglio nazionale delle ricerche di Monterotondo (Cnr-Ibbc) (ora concluso) per valutare un nuovo approccio terapeutico basato sullo stimolo farmacologico dell’autofagia, il processo che permette alle cellule di smaltire le sostanze di scarto.”
Questo progetto è stato finanziato dall'Associazione Sanfilippo Fighters grazie al Bando Spring Seed Grant 2021 da Fondazione Telethon.