Terapia gênica para fibrose cística está mais próxima da realidade

A fibrose cística, uma das doenças genéticas mais comuns, causa acúmulo de muco espesso nos pulmões e pâncreas, acarretando problemas respiratórios, infecções e alterações pancreáticas. Pesquisadores desenvolveram uma abordagem de edição genética chamada "prime editing" que corrige eficientemente a mutação mais comum da fibrose cística. Esta técnica oferece uma correção precisa e duradoura da mutação em células pulmonares humanas, restaurando a função celular com poucos efeitos colaterais.
A "prime editing" permite fazer inserções, deleções e substituições no genoma sem causar quebras na fita dupla do DNA, o que minimiza mudanças indesejadas. A equipe de pesquisadores melhorou a tecnologia de "prime editing" para corrigir cerca de 60% das células pulmonares humanas, superando métodos anteriores que corrigiam menos de 1%. O próximo passo será desenvolver maneiras de entregar a maquinaria de edição genética aos pulmões de camundongos e, futuramente, em humanos. A equipe está otimista de que avanços como nanopartículas lipídicas podem acelerar a aplicação clínica dessa abordagem, oferecendo um tratamento potencialmente único e permanente para a fibrose cística.
Link para a pesquisa: www.nature.com...